Εάν θέλετε μια περιήγηση με ρόλερ γεμάτη ups, downs, twists και turns, μετακινήστε ένα μέρος του χαρτοφυλακίου σας στον τομέα της φαρμακευτικής ή της βιοτεχνολογίας. Κάθε μέρα, συμπεριλαμβανομένων των Σαββατοκύριακων, τα καλώδια ειδήσεων είναι γεμάτα από δελτία τύπου από αυτές τις εταιρείες που περιγράφουν τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών που διεξάγονται σε νέα και πειραματικά φάρμακα και ενώσεις.
Οι εκδόσεις αυτές συχνά γεμίζουν με πληροφορίες που ο μέσος άνθρωπος δεν καταλαβαίνει. Για παράδειγμα, στις 11 Ιουλίου, τα αποτελέσματα από μια φάση Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101.64 + 1.60% 3 μελέτη του φαρμάκου Revlimid, που έστειλε το απόθεμα να αυξάνεται κατά 7%. Επίσης στις 11 Ιουλίου Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61. Η Pfizer ανακοίνωσε ότι η FDA δέχθηκε για αναθεώρηση μια συμπληρωματική νέα αίτηση φαρμάκου για το Eliquis, ένα προληπτικό φάρμακο για πνευμονική εμβολή. ΔΕΙΤΕ: Τι είναι μια κλινική δοκιμή, ποιες είναι οι διάφορες φάσεις και γιατί τα αποτελέσματα αυτών των δοκιμών και εφαρμογών συχνά δημιουργούν διψήφιες κινήσεις στην τιμή του στοκ? Τι είναι μια κλινική δοκιμή; Επίσης αποκαλούμενη παρέμβαση, μια κλινική δοκιμή περιλαμβάνει την παροχή στους συμμετέχοντες ορισμένων θεραπειών φαρμάκων, ιατρικών συσκευών ή αλλαγών συμπεριφοράς για να μελετήσει την αποτελεσματικότητά της. Αυτές οι δοκιμές συχνά συγκρίνουν μια νέα ιατρική θεραπεία με μια ήδη υπάρχουσα. Εάν πρόκειται για ένα φάρμακο, η πειραματική ένωση δίνεται σε μερικούς ασθενείς, ενώ ένα εικονικό φάρμακο, μια ανενεργή ένωση χωρίς ιατρικό αποτέλεσμα, δίνεται σε άλλους. Οι κλινικές δοκιμές συχνά εποπτεύονται από ιατρό ο οποίος έχει προσωπικό υποστήριξης άλλων ιατρών και επαγγελματιών του τομέα της ιατρικής. Συχνά υποστηρίζονται από φαρμακευτική εταιρεία, πανεπιστήμιο, ιδιωτικά ιδρύματα ή άλλους δημόσιους και ιδιωτικούς οργανισμούς. Ποιες είναι οι κλινικές δοκιμαστικές φάσεις;
Οι περισσότερες βιοτεχνικές και φαρμακευτικές ιστορίες που διαβάζετε αναφέρουν κάτι σχετικά με τις μελέτες Φάσης 1, Φάσης 2 και Φάσης 3, αλλά τι σημαίνει αυτό; Στην περίπτωση των ναρκωτικών, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων είναι υπεύθυνη για την έγκριση όλων των φαρμάκων για δημόσια πώληση. Ο οργανισμός απαιτεί όλα τα ναρκωτικά να ακολουθούν την ίδια πορεία προς έγκριση.
Ερευνητική νέα αίτηση για φάρμακα (IND)
Η χορηγούσα φαρμακευτική εταιρεία το υποβάλλει στο FDA, συχνά αφού ζητήσει τη συμβουλή του οργανισμού. Η εφαρμογή απαιτεί από την εταιρεία να παρουσιάσει τα αποτελέσματα των δοκιμών που έγιναν σε πειραματόζωα και τον τρόπο με τον οποίο σχεδιάζουν να διεξάγουν τη μελέτη για τον άνθρωπο. Ο FDA, μαζί με μια ομάδα εμπειρογνωμόνων που ονομάζεται θεσμικό όργανο αξιολόγησης (IRB), αποφασίζει στη συνέχεια εάν είναι ασφαλές να συνεχίσει τη φάση της κλινικής δοκιμής.
ΔΕΙΤΕ:
Φαρμακευτικός Τομέας: Μήπως βοηθά το FDA ή να βλάψει;
Πρωτόκολλα κλινικής δοκιμής
Το IRB εξετάζει τις λεπτομέρειες των δοκιμαστικών πρωτοκόλλων. Αυτό περιλαμβάνει το είδος των συμμετεχόντων, το πρόγραμμα δοκιμών, τη φαρμακευτική αγωγή και τη δοσολογία, τη διάρκεια της μελέτης και τους στόχους της. Μόλις εγκριθούν τα πρωτόκολλα, αρχίζουν οι δοκιμές.
Φάση
1
Δοκιμή δοκιμής φάσης 1 για ασφάλεια. Το φάρμακο χορηγείται σε υγιείς εθελοντές για τον προσδιορισμό των συχνότερων παρενεργειών του φαρμάκου και του τρόπου με τον οποίο απορροφάται και εκκρίνεται. Κανονικά, 20 έως 80 άτομα συμμετέχουν στις δοκιμές φάσης 1.
Φάση 2 Λειτουργεί το φάρμακο; Η χορήγηση του φαρμάκου εγκρίνεται για περαιτέρω μελέτη, η φάση 2 εξετάζει την αποτελεσματικότητα μαζί με την περαιτέρω παρακολούθηση της ασφάλειας. Το φάρμακο έχει κλινικά σημαντική έκβαση για την κατάσταση που προορίζεται για θεραπεία; Συμμετέχοντες συμπεριλαμβάνουν εκείνους με την ασθένεια ή την κατάσταση στην οποία ενδείκνυται το φάρμακο. Αυτό είναι όπου ορισμένοι συμμετέχοντες λαμβάνουν το ενεργό φάρμακο, ενώ άλλοι λαμβάνουν ένα εικονικό φάρμακο ή άλλο φάρμακο. Οι συμμετέχοντες κυμαίνονται από μερικές δωδεκάδες έως περισσότερο από 300.
ΔΕΙΤΕ:
Αξιολόγηση φαρμακευτικών εταιρειών
Φάση 3 Είναι καλύτερα από τις τρέχουσες θεραπείες; Ο FDA και ο χορηγός του φαρμάκου συνεργάζονται για να σχεδιάσουν τις μελέτες φάσης 3. Μπορούν να μελετήσουν το φάρμακο σε διαφορετικούς πληθυσμούς σε διαφορετικές δοσολογίες και σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα. Αυτές είναι συχνά διπλές τυφλές μελέτες όπου ούτε οι συμμετέχοντες ούτε οι ερευνητές δεν γνωρίζουν ποιοι έλαβαν το δραστικό φάρμακο. Οι δοκιμές φάσης 3 είναι μεγάλες - μερικές φορές ενέχουν δεκάδες χιλιάδες ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, αλλά σύμφωνα με το FDA, οι περισσότεροι δεν είναι μεγαλύτεροι από 3 000. Εάν το φάρμακο διαπιστωθεί ότι ωφελεί τον ασθενή περισσότερο από άλλα φάρμακα, τα αποτελέσματα είναι διαχειρίσιμα, κατατίθεται νέα αίτηση φαρμάκου.
Νέα αίτηση φαρμάκων
Η FDA έχει προθεσμία 60 ημερών για να αποφασίσει εάν η αίτηση θα κατατεθεί για έλεγχο. Εάν η αίτηση είναι ελλιπής, η αίτηση θα αποσταλεί ξανά στον χορηγό φαρμάκων. Θα μπορούσε να είναι κάτι τόσο απλό όσο η έλλειψη γραφειοκρατίας ή τόσο δαπανηρή όσο η μη εκτέλεση μέρους της διαδικασίας κλινικών δοκιμών.
Πιθανή έγκριση
Ο FDA θα επισκεφθεί τη μονάδα παρασκευής, θα αναθεωρήσει τις πληροφορίες επισήμανσης και θα μελετήσει όλες τις πληροφορίες κλινικών δοκιμών για να αποφασίσει εάν θα εγκρίνει το φάρμακο. Φάση 4
Οι δοκιμές φάσης 4 μερικές φορές διεξάγονται για να μελετήσουν τα αποτελέσματα που εμφανίζονται όταν εγκριθεί το φάρμακο και αποκτήσει ευρεία χρήση. Αν μια ανεπιθύμητη ενέργεια αναφέρεται σε σημαντικό αριθμό ασθενών, μια μελέτη φάσης 4 μπορεί να προσπαθήσει να προσδιορίσει εάν η παρενέργεια συνδέεται με το φάρμακο ή με το φάρμακο σε συνδυασμό με άλλο ή με ορισμένα τρόφιμα.
Για μια infographic που περιγράφει τη διαδικασία, κάντε κλικ εδώ.
Γιατί τα βιοτεχνολογικά και φαρμακευτικά αποθέματα είναι τόσο πτητικά;
Όσο μεγαλύτερη είναι η εταιρεία, τόσο λιγότερο ευνοϊκά κλινικά δεδομένα θα επηρεάσουν την τιμή της μετοχής της, αλλά για τις μικρές νεοσύστατες εταιρείες που αναπτύσσουν μόνο ένα είδος θεραπείας, εάν αποτύχει σε οποιοδήποτε σημείο της κλινικής διαδικασίας, η βιωσιμότητα της εταιρείας μπορεί να αμφισβητηθεί.
Σύμφωνα με την Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), η ανάπτυξη ενός μόνο φαρμάκου θα μπορούσε να κοστίσει έως και $ 1. 3 δισεκατομμύρια δολάρια το 2005. Παρόλο που υπάρχει ένα ευρύ φάσμα τιμών για την ανάπτυξη φαρμάκων, αυτό που είναι ξεκάθαρο είναι ότι είναι ακριβό. Σε οποιοδήποτε σημείο της διαδικασίας, το φάρμακο θα μπορούσε να εγκαταλειφθεί, πράγμα που σημαίνει ότι όλα ή τα περισσότερα από τα χρήματα που επενδύονται σε αυτό έχουν φύγει.
Σύμφωνα με το FDA, τα περισσότερα φάρμακα που βρίσκονται σε εξέλιξη δεν θα καταλήξουν στα ράφια των φαρμακείων καθιστώντας τη διαδικασία ένα υψηλό δολάριο στοίχημα για τη φαρμακευτική βιομηχανία.
ΔΕΙΤΕ:
Φαρμακευτικά Φαινόμενα: Τα καλύτερα φάρμακα της Αμερικής
Πάρτε Δράση
Την επόμενη φορά που διαβάζετε ένα δελτίο τύπου, σκεφτείτε πόσο μακριά είναι ένα φάρμακο ή μια συσκευή στην ανάπτυξή της. Στις 11 Ιουλίου, το Alnylam Pharmaceuticals
(NASDAQ: ALNY
ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130, 50-1, 41%
δημιούργησε με το Highstock 4. 2. 6
μια ένωση που καλεί το ALN-TTRsc. Ενώ αυτό δημιούργησε διπλάσιο κέρδος για το απόθεμα, δεν είναι γρήγορο να χύσετε χρήματα σε ονόματα που αναφέρουν τα αποτελέσματα πρώιμων σταδίων. Εάν οι δοκιμές φάσης 2 ή φάσης 3 δεν παράγουν τα επιδιωκόμενα αποτελέσματα, όλα τα κέρδη, καθώς και πολλά άλλα, θα μπορούσαν να διαγραφούν σε μία ημέρα. Σε γενικές γραμμές, εάν έχετε μια πιο μακροπρόθεσμη προοπτική, αναζητήστε εταιρείες που ανακοινώνουν αργότερα αποτελέσματα σταδίου. Αυτά τα αποθέματα είναι πιο πιθανό να έχουν μακροπρόθεσμη διαμονή.